Från ”one size fits all” till precisionsmedicin: ny satsning utvecklar vårdens ramverk

Jessica Mwinyi, utredare vid Läkemedelsverket, har i samband med satsningen utsetts till adjungerad professor i klinisk farmakologi vid Uppsala universitet. I sin nya roll kommer hon bland annat att fokusera på hur farmakogenomik och personcentrerad medicin kan stödja införandet av precisionsmedicin i klinisk praxis.

Ett mål är att utveckla ett bättre ramverk för farmakogenomik och Jessica Mwinyi ser hur detta skulle kunna fungera som ett kvalitetssäkringsverktyg.

– Farmakogenomik, läran om hur våra gener påverkar responsen på läkemedel, är ett av de mest konkreta verktygen vi har för att öka patientsäkerheten. Idag ser vi att vissa patienter inte får effekt av ett läkemedel medan andra får allvarliga biverkningar.

– Genom att integrera farmakogenomik i de regulatoriska ramverken kan vi gå från att ”testa och justera” dosen till att ha en evidensbaserad rekommendation redan vid första förskrivningen. Det minskar risken för felbehandlingar och biverkningar, vilket är en direkt och mätbar kvalitetsförbättring i vårdkedjan.

Ni vill också utveckla de regulatoriska ramverken som krävs för att implementera precisionsmedicin i klinisk praxis. Varför behövs det och vad behöver bli annorlunda?

– Traditionellt har läkemedelsutveckling och regulatoriska godkännanden byggt på principen ”one size fits all”, där man utgår från genomsnittseffekten i en stor population. Precisionsmedicin vänder på detta. Här är målet att ge rätt behandling till rätt patient baserat på individens specifika biologiska egenskaper.

Jessica Mwinyi menar att detta kräver en fundamental uppdatering för hur vi faktiskt ser på kliniska prövningar samt evidens.

– Vi behöver ramverk som kan hantera mindre, men mer specifika patientgrupper, och vi behöver nya sätt att validera de biomarkörer som används för att välja ut patienter. Utmaningen ligger i att behålla den höga säkerhetsnivån samtidigt som vi skapar flexibla vägar för godkännande av behandlingar som är anpassade för specifika undergrupper.

Inom ramen för satsningen har Uppsala universitet inrättat en ny forskarskola inom regulatorisk vetenskap bestående av tre doktorandprojekt som involverar fakultetens samtliga institutioner.

Läkemedelsverket deltar aktivt i genomförandet och bidrar med experter som bihandledare för att ge doktoranderna direkt tillgång till praktiska regulatoriska frågeställningar.

Ännu ett syfte med satsningen är att utveckla verktyg för framtidens utvärdering. Exempelvis hoppas Mwinyi att forskarskolan ska kunna ta fram mer dynamiska och precisionsanpassade modeller för hur nya biomarkörer och molekylär information kan utvärderas regulatoriskt och därmed kunna användas kliniskt snabbare.

–  Ett konkret område är farmakogenomik. Där vill vi exempelvis utveckla bättre och mer standardiserade metoder för hur information om genetiska varianter som påverkar läkemedelseffekt eller säkerhet värderas och integreras i produktresuméer, så att informationen blir direkt tillgänglig och användbar för den förskrivande läkaren.

– Samma typ av metodutveckling kan också omfatta andra molekylära biomarkörer och biologiska datalager. För detta behöver vi metoder som gör det möjligt att använda exempelvis stora grupper av patienter inom samma demografi för att snabbt och robust kunna bekräfta tidiga signaler och bedöma deras kliniska relevans.

Det övergripande målet är att minska osäkerheten vid förskrivning och skapa en kortare och mer strukturerad väg från ny molekylär kunskap till information som faktiskt kan användas i behandlingen.

– Genom att kombinera den akademiska forskningen i forskarskolan med regulatorisk expertis kan vi utveckla tydligare evidensramverk för hur nya fynd valideras, värderas och omsätts i regulatorisk information och kliniska rekommendationer, säger Jessica Mwinyi.

Det fördjupade samarbetet mellan Läkemedelsverket och Uppsala universitet ligger i linje med den nationella life science-strategin, där regulatorisk forskning lyfts fram som en förutsättning för att säkert och ändamålsenligt kunna introducera nya behandlingar och medicintekniska lösningar i hälso- och sjukvården.

– Det jag ser som den största vinsten är möjligheten att arbeta med den absolut senaste spetskompetensen och de nyaste metoderna i realtid. Den akademiska miljön är fantastisk för att testa nya hypoteser och utforska innovativa analysmetoder.  Genom att vara en del av forskningsmiljön kan jag ta med mig ett mer utforskande och analytiskt perspektiv tillbaka till Läkemedelsverket.

–Det handlar om att skapa en brygga där forskningens teoretiska framsteg snabbare kan omsättas i praktiska, regulatoriska beslutsunderlag som är vetenskapligt robustal, säger Jessica Mwinyi.